CRISPR-Cas9 tehnologija, koja je nagrađena Nobelovom nagradom 2020. godine, danas liječi bolesti koje su još nedavno bile neizlječive.
Šta je CRISPR i kako funkcioniše?
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) je prirodni odbrambeni sistem bakterija koji su naučnici “ukrali” i pretvorili u precizne genetske makaze. Sistem koristi protein Cas9 kao molekularne makaze i RNA vodič koji ga vodi do tačno određenog mjesta u DNK lancu pa ga reže, briše ili zamjenjuje.
Tri koraka koja mijenjaju život
- Pronađi – RNA vodič locira tačnu sekvencu u genomu
- Prereži – Cas9 protein pravi rez na preciznom mjestu
- Popravi – Ćelija sama popravlja rez, ili naučnici ubacuju novu sekvencu
CRISPR i srpasta anemija
Decembra 2023. američka FDA je odobrila Casgevy – prvi CRISPR lijek na svijetu za srpastu anemiju i beta-talasemiju. Do 2025. godine više od 50 pacijenata u kliničkim studijama je funkcionalno izliječeno, bez transfuzija krvi godinama nakon tretmana.
Da li treba biti zabrinut?
Svaka moćna tehnologija nosi i etičke dileme. Najveća kontroverza u CRISPR svijetu ostaje slučaj kineskog naučnika He Jiankui koji je 2018. kreirao genetski modificirane bebe što je naučna zajednica jednoglasno osudila. Danas postoje strogi međunarodni protokoli, a WHO je 2021. uspostavila globalni registar svih CRISPR kliničkih istraživanja.
Šta to znači za nas ovdje?
Bosna i Hercegovina i regija još nemaju direktan pristup CRISPR terapijama, ali to se mijenja. Europska agencija za lijekove (EMA) je 2024. počela proces odobravanja Casgevy za evropsko tržište što znači da bi pacijenti u E, mogli imati pristup ovim tretmanima u narednih nekoliko godina.
Koliko košta CRISPR terapija?
Casgevy košta oko 2,2 miliona dolara po pacijentu u SAD-u. Farmakoekonomske analize pokazuju da može biti isplativo dugoročno u poređenju s doživotnim troškovima liječenja srpaste anemije.
CRISPR nije čarobni štapić ali je možda najmoćniji alat koji je medicina ikad dobila. I tek smo na početku.
Leave a Reply